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Erstmals Gentherapie am Auge angewendet

08.05.2007 08:37:01

LONDON – Große Hoffnung, herbe Rückschläge: Gentherapien gegen Krebs und Autoimmunkrankheiten haben bisher oft enttäuscht. Jetzt versuchen britische Forscher, einem Patienten das Augenlicht zurückzugeben - mit Hilfe eines umgebauten Virus.

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Noch ist nicht sicher, ob die Behandlung erfolgreich war. Robert Johnson kann tagsüber schemenhaft seine Umwelt erkennen. Bei schlechten Lichtverhältnissen sieht er so gut wie nichts. Mehrere Monate wird es dauern, bis seine Ärzte wissen, ob die Sehkraft des jungen Briten besser geworden ist.

Auge: Simples, gut erforschtes Organ - und Testfeld für Gentherapien?

Johnson ist als erster Mensch mit einer Gentherapie gegen eine Augenkrankheit behandelt worden, wie das Moorfields Eye Hospital in London jetzt itteilte. Dazu wurden ihm Kopien eines bestimmten Gens in die Netzhaut gespritzt. Der Patient leidet seit seiner Geburt an einer Erbkrankheit, die von einem einzigen fehlerhaften Gen - es heißt RPE65 - verursacht wird. Die Mutation bewirkt, dass eine Zellschicht in der Netzhaut nicht richtig funktioniert. Eigentlich werden dort, an der Rückwand des Auges, Lichtsignale in elektrische Impulse für den Sehnerv umgewandelt.

15 Jahre lang hatten Wissenschaftler im Reagenzglas und an Versuchstieren die neue Therapieform erforscht. Bei Hunden konnte die Sehfähigkeit so weit wiederhergestellt werden, dass sie mit Leichtigkeit durch ein Labyrinth fanden. Nun wird die Gentherapie im Rahmen einer klinischen Studie an einer kleinen Zahl junger Erwachsener ausprobiert, zu der auch Johnson gehört.

"Großer Schritt in Richtung einer Gentherapie"

"Das an Patienten zu testen, ist sehr aufregend und stellt einen großen Schritt in Richtung einer Gentherapie für viele unterschiedliche Augenkrankheiten dar", sagte Robin Ali, Human-Molekulargenetiker am University College London. Er gehört zu dem Team aus Genetikern, Augenärzten und Mitarbeitern einer US-Biotechfirma, das die Studie durchführt.

Tatsächlich ist die junge Geschichte der Gentherapie von vielen Rückschlägen gekennzeichnet: Einige Ansätze haben zwar bereits Patienten geholfen, doch im Jahr 1999 starb in den USA der 18-jährige Jesse Gelsinger nach einer Genbehandlung an der Leber. 2002 wurden drei französische Jungen wegen einer seltenen Immunkrankheit gentherapeutisch behandelt. Alle drei erkrankten an Leukämie, einer von ihnen kam ums Leben. Im April 2006 starb ein 28-Jähriger in einer Düsseldorfer Klinik, der zwei Jahre zuvor eine Gentherapie gegen eine seltene Erbkrankheit namens Granulomatose erhalten hatte.

Über 70 Prozent der gegenwärtig laufenden Gentherapie-Tests zielen auf Formen von Krebs, bei denen die Zusammenhänge komplex und die Krankheitsbilder individuell verschieden sind. Das Auge, sagte Andrew George vom Imperial College in London, sei dagegen ein ziemlich simpler Gegenstand. "Es ist ein einfaches Organ, und man sieht leicht, was vor sich geht."

Bei dem experimentellen Vorgehen werden funktionstüchtige Kopien von RPE65 in umfunktionierte Viren - sogenannte Vektoren - eingebaut. Diese werden dann in die Netzhaut gespritzt. Die harmlosen Viren sollen die korrekten Gene dann in jene Zellen einschleusen, in denen die Mutationen den Sehschaden auslösen. Werden sie durch die korrekten Kopien ersetzt, so die Theorie, dann funktioniert auch die Netzhaut wieder.

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